پارکینسون: ژن درمانی جدید نشان وعده برای پیشگیری است.

براساس اطلاعات بنیاد پارکینسون، حدود 1 میلیون نفر در ایالات متحده تا سال 2020 بیماری پارکینسون دارند و حدود 60 هزار بزرگسال بالغ در ایالات متحده تشخیص این بیماری را هر ساله دریافت می کنند.

در سراسر جهان، آنها اضافه می کنند که بیش از 10 میلیون نفر با بیماری پارکینسون زندگی می کنند. با وجود اینکه این شیوع بسیار زیاد است، دانشمندان هنوز مطمئن نیستند که چه چیزی باعث آن می شود، و پزشکان تنها علائم درمان را برای مدیریت این بیماری تجویز می کنند.

با این وجود، محققان همچنان به بررسی علل و درمان های پیشگیرانه آن می پردازند. اخیرا گروهی از دانشمندان دانشگاه اوزاکا در ژاپن تصمیم گرفتند که هدف قرار دادن یک پروتئین به نام آلفا-سینوکلئین، که در بدنهای لوی تجمع می یابد، می تواند به جلوگیری یا معکوس شدن بیماری پارکینسون کمک کند.

برای این منظور، آنها یک ژن جدید درمانی را در موش ها با این بیماری عصبی آزمایش کرده اند. یافته های آنها که در Scientific Reports ظاهر می شوند، نشان می دهد که این رویکرد جدید امیدوار کننده است و دانشمندان باید تحقیقات خود را ادامه دهند.

تاکویا اوهارا، نویسنده اصلی این مطالعه می گوید: "گرچه داروهایی هستند که علائم مرتبط با بیماری پارکینسون را درمان می کنند، هیچ روش اساسی برای کنترل شروع و پیشرفت بیماری وجود ندارد."

اوهارا می افزاید: "بنابراین، ما به راه هایی برای جلوگیری از بیان آلفا سینوکلئین و به طور موثر از بین بردن علت فیزیولوژیک بیماری [پارکینسون] نگاه کردیم."

پیامدهایی برای پارکینسون و زوال عقل

اول، تیم طراحی بخش های "mirror" مواد ژنتیکی را برای مطابقت با آنهایی که با آلفا سینوکلئین انطباق دارند، طراحی کرد. محققان سپس از آمیدو بریجینگ استفاده کردند - تکنیکی است که از رادیکال های آمینو برای اتصال مولکول ها استفاده می کند تا این قطعات ژنتیکی را تثبیت کنند.

به همین علت، آنها قطعات جدید ژنتیکی اسید نوکلئیک آمیدو-بریج الیگونوکلئوتیدهای ضد انسداد اصلاح شده  یا ASO نامیدند. این قطعات با اتصال به توالی ژنتیکی مطابق آنها، که RNA پیامبر (mRNA) است، کار می کنند. نقش mRNA کمک به "رمزگشایی" اطلاعات ژنتیکی، تبدیل آن به پروتئین ها است.

با اتصال به mRNA، ASOs  از ترجمه اطلاعات ژنتیکی که آلفا-سینوکلئین را کد میکند، پروتئینی که بدن لوی را تشکیل می دهد، جلوگیری می کند.

محققان با استفاده از انواع مختلف ASO آزمایش کردند تا اینکه آنها متوجه شدند که سطوح mRNA آلفا-سینوکلئین را تا 81٪ پایین می آورد. در نهایت، تیم اثربخشی رویکرد جدید خود را در مدل های موش آزمایش کرد.

"هنگامی که ما ASO را در یک مدل موش از بیماری پارکینسون آزمایش کردیم، متوجه شدیم که بدون نیاز به حاملهای شیمیایی به مغز منتقل شده است." در جوندگان، ژن درمانی جدید موثر و امیدوار کننده است.

"آزمایش های بیشتر نشان داد که ASO به طور موثر تولید آلفا سینوکلئین را در موش ها کاهش داد و به طور قابل توجهی شدت علائم بیماری را در طی 27 روز از زمان مصرف کاهش داد" چی ژی چونگ نویسنده همکار مقاله می گوید.

در آینده، پژوهشگران قصد دارند تا این روش را ادامه دهند. باید تلاش های مداوم خود را ادامه دهند تا ثابت کنند که موفقیت آمیز است و امیدوارند رویکرد درمان جدید بتواند به پیشگیری و درمان بیماری های پارکینسون و همچنین سایر بیماری های عصبی که در آنها بدن لوی نقش کلیدی ایفا کند، کمک کند.

"نتایج ما نشان داد که ژن درمانی با استفاده از ASO های هدف گیر آلفا سینوکلئین یک استراتژی امیدوارکننده برای کنترل و پیشگیری از بیماری [پارکینسون] است. ما انتظار داریم که در آینده این روش نه تنها به درمان موفقیت آمیز [بیماری پارکینسون] بلکه جنون ناشی از انباشت آلفا سینوکلئین است. "

نویسنده ارشد دکتر هیدکی موچیزوکی 

منبع:

MedicalNewsToday