دانشمندان ابزار ویرایش ژن را تیزتر می کنند.
Baisong Lu، دکتری، استادیار طب احیا کننده در WFIRM از نویسندگان اصلی مقاله گفت: "با این روش جدید ما می توانیم هر دو مؤلفه اساسی (پروتئین Cas9 و راهنمای RNA) برای ویرایش ژن CRISPR را با هم در یک کپسید عدسی بسته بندی کنیم." "پیش از این، دو مؤلفه باید جداگانه تحویل می شدند که چندان مناسب نبود."
CRISPR (تکرارهای پالیندرومی کوتاه فاصله دار منظم خوشه ای) برای تغییر توالی های DNA و اصلاح عملکرد ژن استفاده می شود. CRISPR / Cas9 آنزیمی است که مانند یک جفت قیچی برای برش دو رشته DNA در یک مکان خاص برای اضافه کردن، حذف یا ترمیم بیت DNA استفاده می شود. اما CRISPR / Cas9 صد درصد دقیق نیست و به طور بالقوه می تواند مکان های غیر منتظره را برش دهد، و باعث نتایج ناخواسته می شود.
اعتبار: دامنه عمومی CC0
حالا تیم WFIRM می تواند دو جزء — پروتئین Cas9 (آنزیم) و راهنمای RNA — را به عنوان ریبونوکلئوپروتئین های داخل کپسید لنتی ویروسی بسته بندی کند و یک سیستم بیوونو ذرات مبتنی بر کپسید عدسی را برای ارائه CRISPR / Cas9 ایجاد کند. حامل یا بردار Lentiviral یک وسیله تحویل ژن به طور گسترده ای در آزمایشگاه های تحقیقاتی است و در حال حاضر به طور گسترده ای برای ارائه ماشین آلات CRISPR / Cas9 برای ویرایش ژنوم کارآمد استفاده می شود. با این حال، استفاده از بردار عدسی برای تحویل CRISPR / Cas9 منجر به بیان طولانی مدت اندونوکلئاز خواهد شد که به دلایل ایمنی نامطلوب است. سیستم جدید کارایی تحویل بردارهای عدسی معمولی را ارائه می دهد، اما بیان Cas9 گذرا را امکان پذیر می کند. بنابراین، سیستم تحویل جدید CRISPR / Cas9 کارآمدتر و ایمن تر است.
آنتونی آتالا، M.D، مدیر WFIRM و نویسنده همکار مقاله گفت: این تحقیق باعث شده است که این تیم فرض کنند که "استراتژی مشابه باید برای پروتئین ویرایشگر دیگر برای اختلال در ژن ترجمه شود." "ما ممکن است بتوانیم از این روش برای بسته بندی و انتقال سایر RNP ها به سلول های پستانداران استفاده کنیم، که دستیابی به آن تاکنون دشوار بوده است."
این تحقیق بخشی از تلاش مداوم برای بهبود کارآیی ویرایش ژن داخل بدن است که با بهبود ایمنی و جلوگیری از پاسخ ایمنی احتمالی در تحقیقات و کاربردهای بالینی مفید خواهد بود.
تیم WFIRM یافته های خود را در مجله Nucleic Acids Research منتشر کرد.
منبع:
